Bajo el lema Las enfermedades raras, un desafÃo global, este viernes se clausura en Sevilla el IX Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, organizado por el COF de Sevilla, la Federación Española de Enfermedades raras (Feder) y la Fundación Mehuer.
Jesús Aguilar SantamarÃa, presidente del Consejo General de COF, moderó la mesa El reto del acceso a los medicamentos por los pacientes de enfermedades raras, que puso de relieve la necesidad de disminuir la incertidumbre y aumentar la información para agilizar la toma de decisiones en este arduo proceso.
Asà lo aseguró Patricia Lacruz Gimeno, directora general de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud (SNS) y Farmacia, la primera en intervenir con su ponencia Nuevos modelos de financiación de medicamentos, quien se refirió a esa incertidumbre en sus tres vertientes: clÃnica, económica y social.
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Sobre el primer aspecto, señaló que “los tamaños de las muestras en estos casos son muy pequeñosâ€, lo que implica una “alta probabilidad de que la muestra no sea representativaâ€, a lo que se añade que “la duración de los estudios es muy cortaâ€, pues el 43 por ciento de los ensayos dura menos de un año.
Según reveló Lacruz, el gasto en medicamentos huérfanos incluidos en la prestación farmacéutica del SNS en el año 2017 fue de 653.824.612 euros, lo que representa un 4,49 por ciento respecto al total del gasto. “El statu quo no es una opción†ante esta realidad, afirmó.
De ahà que los objetivos propuestos sean “disminuir la incertidumbre mediante la medición de resultados en salud lo antes posible y una vez finalizado el ensayo clÃnico†y “el alineamiento clÃnico con las decisiones de la Comisión Interministerial de Precios y Medicamentos (CIPM)â€; asà como “la corresponsabilidad de la industria farmacéutica en la mejora del diseño del ensayo clÃnico, el pago por resultados en salud y la información rigurosa y veraz a la ciudadanÃaâ€.
Por su parte, Mª Jesús Lamas DÃaz, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), disertó acerca de medicamentos fuera de indicación, señalando que esta tipologÃa de medicamentos, también conocidos como off label, son “lo contrario de los que están en indicación (on label), que son aquéllos en los que el balance entre el beneficio y riesgo es favorableâ€.
Se impulsa la “estrategia del reposicionamiento”
Lamas expuso algunas casuÃsticas para concluir que “cuando aparece un medicamento nuevo hay que evaluar y discutir ese balance en función de las alternativas que existenâ€.
Según la directora de la Aemps, los requisitos para el uso de un medicamento off-label son dos: que tenga “un carácter excepcional†y que “se limite a las situaciones en que se carezca de alternativas terapéuticas autorizadas para un determinado pacienteâ€. En otras palabras, que sirva para “una necesidad no cubiertaâ€.
En este sentido, Lamas se refirió a la estrategia del “reposicionamientoâ€, que tiene como objetivo “promover un marco legal y unos cauces para regular medicamentos fuera de indicación cuando existe una evidencia clÃnica robustaâ€; para ello hace falta un adalid, que puede ser “cualquiera menos el titular†y, en suma, alguien que recoge toda la información cientÃfica para lograr la regulación de medicamentos consolidados que estaban dormidos, como, por ejemplo la colchicina, usada para la fiebre mediterránea familiar.
Industria “lentÃsimaâ€Por último intervino Julián Isla Gómez, miembro del Comité de Medicamentos Huérfanos de la Aemps, que habló sobre participación de las asociaciones de pacientes en las decisiones sobre el acceso a los medicamentos huérfanos. Es padre de un niño de 10 años con sÃndrome de Dravet, una enfermedad rara debilitante con alta mortalidad, pues el 20 por ciento de los afectados fallece antes de los 16 años. “El diagnóstico se lo hicieron hace 9 años; entonces encontré seis familias y los junté con el objetivo de buscar una curaâ€, explicó. Según Isla, el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos es “lentÃsimoâ€. “Es una industria lenta, al menos desde el punto de vista del pacienteâ€, recalcó.
Sanidad pide a la industria compromiso en pago por resultados e información rigurosa
Según reveló, hoy dÃa hay “unos 160 medicamentos huérfanos autorizados para alrededor de 7.000 enfermedades rarasâ€, con lo cual hay “un agujero enorme†dado que, además, “muy pocos fármacos curan, la mayorÃa van al sÃntomaâ€. AsÃ, calculó que si en todo el mundo los medicamentos huérfanos cuestan 120.000 millones de dólares, para tratar esas 7.000 enfermedades raras “harÃa falta la cantidad equivalente al Producto Interior Bruto de Francia, Alemania y Reino Unido juntosâ€, añade.
“El desarrollo lento y los altos costes†dibujan, a su juicio, un panorama sombrÃo, de tal modo que hoy dÃa solo tiene acceso a medicamentos huérfanos “la gente con dineroâ€, dijo.
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